家族性腺瘤性息肉病新药研发进展资讯

CancerPrevention制药公司(CPP)是一家开发癌症及其他疾病预防新疗法的私营生物技术公司,该公司宣布已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA),以寻求加速批准CPP-1X/sul用于治疗家族性腺瘤性息肉病(familialadenomatouspolyposis,FAP)成年患者。

FAP是一种罕见的遗传病,如不治疗,几乎所有患者都将罹患结直肠癌。CPP-1X/sul的临床开发旨在将这种固定剂量组合确立为专门针对FAP患者的药物预防方法。

CPP首席执行官JeffJacob说:“CPP-1X/sul是我们的主要候选药物,其NDA的提交对FAP患者及其亲属来说是一个重要的里程碑。对于大多数FAP患者来说,当前可用的医疗手段包括终身监测和外科手术。如果获得批准,CPP-1X/sul可以为许多患者提供替代方案,从而显着改善他们的生活质量。”

加速批准资格使FDA可以根据可预测临床长期获益的中间或替代终点,批准用于严重或致命疾病的药物。FDA在这一资格主要


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